Treatment of Inherited Platelet Disorders: Current Status and Future Options

Abstract: Inherited platelet disorders (IPDs) comprise a heterogeneous group of entities that manifest with variable bleeding tendencies. For successful treatment, the underlying platelet disorder, bleeding severity and location, age, and sex must be considered in the broader clinical context. Previous information from the AWMF S2K guideline #086004 (www.awmf.org) is evaluated for validity and supplemented by information of new available and future treatment options and clinical scenarios that need specific measures. Special attention is given to the treatment of menorrhagia and risk management during pregnancy in women with IPDs. Established treatment options of IPDs include local hemostatic treatment, tranexamic acid, desmopressin, platelet concentrates, and recombinant activated factor VII. Hematopoietic stem cell therapy is a curative approach for selected patients. We also provide an outlook on promising new therapies. These include autologous hematopoietic stem cell gene therapy, artificial platelets and nanoparticles, and various other procoagulant treatments that are currently tested in clinical trials in the context of hemophilia.
Angeborene Strungen der Thrombozyten umfassen eine heterogene Gruppe von Erkrankungen, die mit variabler Blutungsneigung einhergehen. Fr eine erfolgreiche Behandlung mssen die zugrundeliegende Thrombozytenstrung, Blutungsschwere und -lokalisation, Alter und Geschlecht im klinischen Kontext bercksichtigt werden. Zuvor verffentlichte Informationen aus der AWMF S2K-Leitlinie #086004 (www.awmf.org) werden auf ihre Gltigkeit hin berprft und durch Informationen zu neu verfgbaren und zuknftigen Behandlungsmglichkeiten, sowie klinischen Szenarien, die spezifische Manahmen erfordern, ergnzt. Besonderes bercksichtigt werden die Behandlung von Menorrhagien, sowie das Risikomanagement whrend der Schwangerschaft bei Frauen mit angeborenen Thrombozytenerkrankungen. Etablierte Behandlungsmglichkeiten umfassen die lokale Blutstillung, sowie die Verabreichung von Tranexamsure, Desmopressin, Thrombozytenkonzentraten und rekombinantem, aktivierten Faktor VII. Die hmatopoetische Stammzelltherapie ist ein kurativer Ansatz fr ausgewhlte PatientInnen. Weiters wird ein Ausblick auf vielversprechende neue Therapien gegeben. Dazu gehren die autologe hmatopoetische Stammzell-Gentherapie, knstliche Blutplttchen und Nanopartikel, sowie verschiedene andere prokoagulatorische Behandlungen, die bereits in klinischen Studien zur Behandlung der Hmophilie getestet werden.

Angaben zum Objekt

• Standort: Deutsche Nationalbibliothek Frankfurt am Main
• Umfang: Online-Ressource
• Sprache: Englisch

Verweise und Beziehungen

• Erschienen in: Treatment of Inherited Platelet Disorders: Current Status and Future Options ; volume:43 ; number:04 ; year:2023 ; pages:261-270 ; Hämostaseologie ; 43, Heft 04 (2023), 261-270

Beteiligte, Orts- und Zeitangaben

• Beteiligte Personen und Organisationen: Bargehr, Caroline ; Knfler, Ralf ; Streif, Werner

Weitere Informationen

• DOI: 10.1055/a-2080-6602
• URN: urn:nbn:de:101:1-2023100513364240893082
• Rechteinformation: Kein Open Access; Der Zugriff auf das Objekt ist unbeschränkt möglich.
• Letzte Aktualisierung: 14.08.2025, 10:45 MESZ