Generation of a gene-corrected isogenic control iPSC line from cystic fibrosis patient-specific iPSCs homozygous for p.Phe508del mutation mediated by TALENs and ssODN

Abstract: Cystic fibrosis (CF) is a monogenetic disease caused by mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene, which affects multiple organs. Human induced pluripotent stem cells (iPSCs) derived from CF patients and the generation of isogeneic gene-corrected control cell lines enable disease modelling, drug discovery or toxicological studies and therefore the development of CF patient-specific therapies. We have previously generated a hiPSC line from a CF patient homozygous for the p.Phe508del mutation. Here we used TALENs and single-stranded oligonucleotides to correct the mutated triplet in our CF-iPSC line

Standort
Deutsche Nationalbibliothek Frankfurt am Main
Umfang
Online-Ressource
Sprache
Englisch
Anmerkungen
Stem cell research. - 23 (2017) , 95-97, ISSN: 1876-7753

Ereignis
Veröffentlichung
(wo)
Freiburg
(wer)
Universität
(wann)
2023
Urheber
Beteiligte Personen und Organisationen

DOI
10.1016/j.scr.2017.07.010
URN
urn:nbn:de:bsz:25-freidok-1431723
Rechteinformation
Open Access; Der Zugriff auf das Objekt ist unbeschränkt möglich.
Letzte Aktualisierung
14.08.2025, 10:46 MESZ

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Entstanden

  • 2023

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